昨日（11月26日），在鸣谦微生物研究院有限公司无菌车间，一只只白色和黑色的小老鼠或跑动、或休息，身穿无菌防护服的科研人员认真做着观察记录。作为目前国内同时拥有SPF级小鼠和GF无菌鼠生产许可证的两家企业之一，鸣谦微生物也是全国无菌小鼠领域具备成熟商业化资质的3家企业之一，这里培育的人源化小鼠被全国众多科研试验室争抢。
在药物研发的历程中，动物模型扮演着举足轻重的角色。但传统的动物模型往往难以完全模拟人类疾病的复杂性和多样性，而人源化小鼠模型的出现为药物研发领域带来了革命性的变革。早在20年前，鸣谦微生物研究院有限公司董事长兼核心首席科学家竺勤章就成为全球首位培育出PCSK9人源化小鼠的研究者。2022年，在加拿大生活了38年的他带着先进的科研成果回到国内，在昆山市陆家镇开启创新创业新征程，借助小鼠小巧的身体探寻生命的“密码”。
在昆山市及陆家镇相关部门及多方力量的支持下，鸣谦微生物投资4000万元，仅用9个月时间，就完成了从老旧机械厂房到P2级实验动物生产实验环境的改建，目前已繁育1万多只试验老鼠。“我们主要通过培育小鼠，研究新一代基因编辑技术，创制更接近表达人类疾病的人源化动物模型，从而更好地服务于人类疾病机理研究、药物筛选、新药研制。通俗点说，就是让小鼠为人类‘试药’。”竺勤章说。
如何让“小老鼠”更接近人类身体表达，让创新药的研发更有效？这是竺勤章及其团队一直在思考的问题。在运用传统生物科学技术基础上，鸣谦微生物创新探索，通过显微注射和活体打靶等技术，实现大片段的人源化，使试验小鼠更真实地模拟人类免疫系统，为研究免疫反应和开发免疫治疗策略提供重要工具。
“相关试验小鼠还能用于药物的初步筛选和效果评估，加速新药的研发进程。甚至可以通过模拟患者的基因型来预测药物反应和定制治疗方案。”鸣谦微生物研究院有限公司载体构建负责人罗强说。
在新一代基因编辑技术下，一只体重仅30多克的试验小鼠身上的科技含量，并不比一颗小型人造卫星逊色。“现行的基因技术能同时编辑基因序列中的49000个碱基对，这已经是世界级领先标准，但我们的目标是同时编辑500万个碱基对。”竺勤章表示。
竺勤章说，目前，鸣谦微生物已拥有如基因工程编辑活体打靶、新一代无菌小鼠净化等多项国际领先的知识产权和技术。“相信未来，一定能在创新生物科技领域取得突破性成果。”（记者 占长孙 通讯员 肖旻泰）
